“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企 业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。 根据世界卫生组织的定义，患病人群占总人口0.65％。～1％。的疾病或病变可定义为罕见病，根据这个定义，目前全球的罕见病种类约为7000种，患者数 量约为3.5亿。
有数据显示：到2020年，预计全球孤儿药销量将达到1780亿美元;整体处方药市场总值将翻一番;孤儿药销 量将占处方药总销量20.2%(不包括仿制药)，而2000年该值仅为6.1%。EvaluatePharma基于制药与生物技术企业500强的分析发 现，孤儿药市场在2015-2020年间每年将增长11.7%。而整个处方药产业的增长率仅为每年5.9%，前者几乎是后者的两倍。
在近十年来，传统制药巨头早已布局罕见病药物的研发：2009年辉瑞公司与以色列HYPERLINK生物技术 公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。法国咨询公司 Alcimed认为治疗罕见病的药物已成为医药行业最盈利的板块之一，主要原因有：受试者稀少、研发成本较低、病患人群容易定义，而且药品价格的制定可以 由企业来主导。
在2020年的销售预测排行榜中，新基医药位列第一，来那度胺将在2020年成为销量第一的孤儿药，预计其所 有适应症销量总和将达100亿美元。来那度胺于2005年12月首次通过审批，适用于骨髓增生异常综合症。此后还陆续通过非霍奇金氏淋巴瘤、多发性骨髓瘤 适应症的审批，其他罕见病症的适用研发仍在继续进行。
欧美对于孤儿药的优惠政策促进了其加快发展。比如美国规定对“孤儿药”在临床研发期享有50%的课税扣除优 惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，总税收减免可达临床研究总费用的70%；此外还规定可减免“孤儿药”注册费用等。在1984年以前，世界上还没有 一种“孤儿药”，美国1983年批准了《罕见病药物法》之后，新“孤儿药”的出现呈直线上升趋势。截至2015年2月4日，美国已经有3310种产品被认 定为“孤儿药” ，其中483种获批上市，为世界之最。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种“孤儿药”审核通过，但到2012年，已有约1000种“孤儿药” 得到认定，其中70种“孤儿药”获得上市批准。可见在孤儿药产业发展中政府发挥着不容忽视的作用，相关法律法规成为孤儿药研发的风向标和指挥棒，特殊的激 励政策也推动了孤儿药的从无到有，很大程度上解决了部分罕见病治疗药品的可获得性。
我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。但是在罕见病防治救助方面的工作，我国进展缓慢，对罕见病药品的研 发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，很多罕见病患者只能选择昂贵的进 口药或者无药可用。
为了鼓励研究创制新药和加强风险控制管理,国家食品药品监督管理局（SFDA）于2013年2月26日发布的 《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》提到，对于包括罕见病用药在内的临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品， 实行优先审评。此前于2009年1月7日也制定了《新药注册特殊审批管理规定》等类似政策。今年8月份，国务院发布了《国务院关于改革药品医疗器械审评审 批制度的意见》，该文件明确指出“加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药”。尽管这些都是我国孤儿药研发的政策利好，但是 这些政策因缺乏具体的配套措施，具体落实执行的效果不显著，而在税收抵免、注册审批费免除、市场独占权、单独定价、医保扶持方面则完全没有激励政策，从而 导致制药企业研发和生产“孤儿药”的积极性不高。
我国可以借鉴发达国家在罕见病及孤儿药监管方面的成熟经验，加快罕见病立法，结合本国国情建立“孤儿药”认定 制度，获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策；多方联动制定科研激励政策和产业政策引导“孤儿药”研发；制定“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的 优惠政策；对于国内目前还未研究出而国外已有的药物，可以采用降低药物引进标准，通过中外合作方式将药物引入国内；建立和完善罕见病医疗保障制度，改善我 国罕见病患者的治疗状况。
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